我们已建立一个小分子药物综合研发平台，涵盖战略性靶点选择、理性药物设计及临床开发。通过该平台，我们已开发多种拥有全球自主知识产权的候选药物，解决未获满足的医疗需求。
癌症、病毒感染和自身免疫疾病
免疫系统需要维持有效免疫应答和避免附带损害之间的平衡。癌症的两大固有特征就是免疫和炎症，其标志性活动包括“避开免疫破坏”和“促肿瘤性炎症”。癌症人群中高达25%占比的癌症均是由感染或与感染相关的慢性炎症引起的。公司在研产品能够靶向调节关键的生物途径，为感染、炎症和癌症的患者提供治疗。
硒替代平台。该平台利用合成化学方法，用硒原子替代药物分子中的硫原子，创造专有技术优势，并通过三种相互关联的机制实现差异化药物设计战略。首先，C-Se键（~1.98 Å）比 C-S键（~1.82 Å）长，有助于与靶蛋白结合口袋更精确的匹配，从而增强选择性及亲和力。硒原子比硫原子大且极化率更高，能够与芳香族蛋白残基（色氨酸、酪氨酸、苯丙氨酸）形成更强的色散相互作用、硫属键及 π — 硫属相互作用，从而增强结合亲和力及靶点结合稳定性。此外，用硒替代硫通常会增加分子亲脂性，促进改善膜渗透性（包括血脑屏障渗透）并增强口服生物利用度。其次，在某些结构中与C-S键相比，C-Se键对细胞色素P450等肝酶的氧化代谢具有更强的抵抗力，从而实现肝清除率降低、血浆半衰期延长以及潜在的更低给药频率及更稳定的血浆浓度。通过阻断易于快速代谢的位点，硒替代通过更受控的途径改变药物代谢，提高生物利用度。
我们开发的人源化免疫系统平台是一个转化引擎，降低我们肿瘤免疫学管线的风险。弥合传统小鼠模型（缺乏功能性人类免疫系统）与人体临床试验之间的巨大鸿沟。该平台模拟体内人类肿瘤-免疫系统相互作用，对于新型免疫疗法的临床前评估至关重要。通过重现人类抗肿瘤免疫反应，该模型产生不可或缺的药效学数据，用于验证药物机制、探索生物标志物及耐药性、评估疗效及安全性，以及探索联合治疗策略。我们已开发一个基于人源 PBMC 植入的专有人源化小鼠肿瘤模型平台，解决传统人源化模型在临床前开发中评估肿瘤免疫疗法时的关键局限性。
我们已建立基于疾病通路分析及临床可转化性评估的系统筛选框架。这使我们能够识别在疾病调节网络中发挥关键作用、具有高成药性及先发市场潜力的创新靶点。我们的综合药物评估平台结合内部及外部资源，利用体外及体内 PK/PD建模、早期安全性预测系统、疾病动物模型验证、药效生物标志物分析及临床可行性评估。能够系统评估候选分子的药理活性、选择性、药代动力学特性及安全性，显著提高从先导化合物发现到临床前候选药物选择的效率及成功率。
